RELIEF THERAPEUTICS Holdings AG: Acer Therapeutics und Relief Therapeutics geben die Einreichung eines Zulassungsantrags für ACER-001 zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen bei der US-FDA bekannt

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09.08.2021 / 07:00

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Acer Therapeutics und Relief Therapeutics geben die Einreichung eines Zulassungsantrags für ACER-001 zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen bei der US-amerikanischen FDA bekannt

NEWTON, MA, USA und Genf, Schweiz - 9. August 2021 - Acer Therapeutics Inc. (Nasdaq: ACER) ("Acer"), ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Therapien zur Behandlung schwerwiegender, seltener und lebensbedrohlicher Krankheiten mit erheblichem medizinischem Bedarf konzentriert, und RELIEF THERAPEUTICS Holding AG (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF) ("Relief"), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das Patienten, die an schweren Krankheiten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf leiden, therapeutische Hilfe bieten möchte, gaben heute die Einreichung eines Zulassungsantrags ("New Drug Application", NDA) bei der US-amerikanischen Zulassungsbehörde Food and Drug Administration (FDA) für ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen ("Urea Cycle Disorders", UCDs) bekannt. ACER-001 ist eine sich in der Entwicklung befindende stickstoffbindende Substanz, die als Zusatztherapie bei der Behandlung von Patienten mit chronischer UCDs, die einen Mangel an Carbamylphosphat-Synthetase (CPS), Ornithin-Transcarbamylase (OTC) oder Argininobernsteinsäure-Synthetase (AS) zeigen, eingesetzt werden soll.

Basierend auf den üblichen FDA-Prüffristen erwartet Acer, innerhalb von 60 Tagen nach Einreichung eine Benachrichtigung zur Entscheidung von der FDA über die mögliche Annahme des NDAs und anschließender inhaltlicher Prüfung zu erhalten.

Die NDA-Einreichung 505(b)(2) wird durch die Ergebnisse zweier zuvor veröffentlichter Bioäquivalenzstudien gestützt, in denen ACER-001 im Vergleich zu BUPHENYL(R) (Natriumphenylbutyrat) eine ähnliche relative Bioverfügbarkeit sowohl für Phenylbutyrat (PBA) als auch für Phenylacetat (PAA), den aktiven Metaboliten von Natriumphenylbutyrat, zeigte. Darüber hinaus hat Acer von der FDA ein Bestätigungsschreiben bezüglich seines initialen pädiatrischen Studienplans ("initial Pediatric Study Plan", iPSP) erhalten, der einen vereinbarten Ansatz skizziert, der auf die Bedürfnisse von pädiatrischen Patienten mit UCDs eingeht.

"Die Einreichung unseres Zulassungsantrags für ACER-001 ist ein wichtiger Schritt, um Patienten mit UCDs diese potenzielle alternative Behandlungsoption zur Verfügung zu stellen", sagte Chris Schelling, Chief Executive Officer und Gründer von Acer. "Wir freuen uns auf die gemeinsame Arbeit mit der FDA während des Prüfprozesses und werden unsere Vorbereitungen für eine mögliche Markteinführung von ACER-001 weiter vorantreiben. Gleichzeitig werden wir Relief bei der Einreichung von Zulassungsanträgen in Europa unterstützen."

Jack Weinstein, Chief Financial Officer und Treasurer von Relief Therapeutics, fügte hinzu: "Wir freuen uns sehr über die bisher erzielten Fortschritte, die eine mögliche behördliche Zulassung von ACER-001 zur Behandlung von UCDs in den USA unterstützen. Nachdem der Zulassungsantrag in den USA nun eigereicht ist, werden wir die Entwicklung von ACER-001 in Europa weiter vorantreiben und planen, bis Ende 2021 in Europa einen Antrag auf Marktzulassung ("Marketing Authorization Application", MAA) für die Behandlung von UCDs einzureichen."

ACER-001 ist ein Wirkstoffkandidat in der Entwicklung, der weder von der FDA noch von der Europäischen Arzneimittelagentur ("European Medicines Agency", EMA) zugelassen wurde. Es gibt keine Garantie dafür, dass dieser Produktkandidat für eine grundsätzliche Überprüfung akzeptiert wird oder, falls er angenommen wird, die Genehmigung der Zulassungsbehörden in einem beliebigen Gebiet erhält oder für die untersuchten Indikationen kommerziell erhältlich sein wird.

ÜBER HARNSTOFFZYKLUSSTÖRUNGEN ("UREA CYCLE DISORDERS", UCDS) UCDs sind eine Gruppe von Störungen, die durch genetische Mutationen verursacht werden und zu einem Mangel an einem der sechs Enzyme führen, die den Harnstoffzyklus katalysieren. Dies kann zu einer übermäßigen Anreicherung von Ammoniak im Blutkreislauf führen, einer als Hyperammonämie bekannten Erkrankung. Akute Hyperammonämie kann Lethargie, Schläfrigkeit, Koma und Multiorganversagen verursachen, während chronische Hyperammonämie zu Kopfschmerzen, Verwirrtheit, Lethargie, Entwicklungsstörungen, Verhaltensänderungen sowie Lern- und kognitiven Defiziten führen kann. Häufige Symptome einer akuten und chronischen Hyperammonämie sind auch Anfälle und psychische Symptome.1,2 Die derzeitige Behandlung von UCDs besteht aus einer diätischen Ernährung zur Begrenzung der Ammoniakproduktion in Verbindung mit Medikamenten, die alternative Wege zur Entfernung von Ammoniak aus dem Blutkreislauf bieten. Einige Patienten benötigen möglicherweise auch eine individuelle Ergänzungstherapie mit verzweigtkettigen Aminosäuren.

Gegenwärtige medizinische Behandlungen für UCDs umfassen die Stickstofffänger RAVICTI(R) (Glycerinphenylbutyrat, GPB) und BUPHENYL(R) (Natriumphenylbutyrat). Gemäß einer in Molecular Genetics and Metabolism Reports veröffentlichten Studie von Shchelochkov et al. aus dem Jahr 2016, konnte gezeigt werden, dass Stickstoff-abfangende Medikamente bei einigen Patienten mit UCDs wirksam zur Kontrolle des Ammoniakspiegels beitragen können. Allerdings wird die Behandlung häufig nicht eingehalten. Als Gründe für die Nichteinhaltung werden bei einigen Medikamenten der unangenehme Geschmack, die Häufigkeit, mit der die Arzneimittel eingenommen werden müssen, die vorgeschriebene Anzahl der Pillen und die hohen Kosten der Medikamente angeführt.3

ÜBER ACER-001 ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) wird zur Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, einschließlich Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Leuzinose (Ahornsirupkrankheit, MSUD) entwickelt. ACER-001 ist eine sich in der Entwicklung befindende stickstoffbindende Substanz zur Verwendung als Zusatztherapie bei der chronischen Behandlung von Patienten mit UCDs, die einen Mangel an Carbamylphosphat-Synthetase (CPS), Ornithin-Transcarbamylase (OTC) oder Argininobernsteinsäure-Synthetase (AS) zeigen. Die multipartikuläre Dosierungsformulierung zur oralen Verabreichung besteht aus einem zentralen Kern, einer Wirkstoffschicht und einer geschmacksmaskierenden Beschichtung, die entwickelt wurde, um den bitteren Geschmack im Mund zu vermeiden, während sie sich im niedrigen pH-Wert des Magens schnell auflöst. Die geschmacksmaskierende Formulierung von ACER-001 zielt darauf ab, die Schmackhaftigkeit von Natriumphenylbutyrat zu verbessern. ACER-001 wird auch zur Behandlung von Leuzinose entwickelt und hat von der FDA für diese Indikation Orphan Drug Designation erhalten. ACER-001 ist ein sich in der Entwicklung befindender Produktkandidat, der weder von der FDA noch von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zugelassen wurde.

ÜBER ACER THERAPEUTICS INC. Acer ist ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den Erwerb, die Entwicklung und Kommerzialisierung von Therapien zur Behandlung von schweren seltenen und lebensbedrohlichen Erkrankungen mit erheblichem medizinischem Bedarf konzentriert. Acers Pipeline unfasst vier Programme: ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, darunter Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Leuzinose (Ahornsirupkrankheit, MSUD); EDSIVO (TM) (Celiprolol) zur Behandlung des vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms (vEDS) bei Patienten mit einer bestätigten Typ-III-Kollagenmutation (COL3A1); ACER-801 (Osanetant) zur Behandlung von induzierten vasomotorischen Symptomen (iVMS); und ACER-2820 (Emetin), eine auf die Wirtszelle gerichtete Therapie gegen eine Vielzahl von Infektionskrankheiten, einschließlich COVID-19. Im allgemeinen haben die Produktkandidaten von Acer ein vergleichsweise risikoarmes Profil, da sie entweder ein oder mehrere der folgenden Charakteristika aufweisrn: ein günstiges Sicherheitsprofil, klinische Proof-of-Concept Daten, eine mechanistische Differenzierung und/oder eine beschleunigte Entwicklung durch spezifische von der US-amerikanischen FDA festgelegte Programme und Verfahren. Im März 2021 hat Acer mit Relief Therapeutics eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung zur Entwicklung und Vermarktung von ACER-001 geschlossen.

Weitere Informationen finden Sie unter www.acertx.com.

ÜBER RELIEF THERAPEUTICS HOLDING AG Relief fokussiert sich primär auf klinische Projekte auf Basis von Molekülen, die bereits eine längere klinische Entwicklung und Anwendung am Patienten durchlaufen haben oder für deren Entwicklung es starke wissenschaftliche Gründe gibt. Der Lead-Wirkstoffkandidat von Relief, RLF-100(TM) (Aviptadil), eine synthetische Form des Vasoaktiven intestinalen Peptids (VIP), befindet sich in den USA in der späten klinischen Entwicklung zur Behandlung von COVID-19-bedingten akutem Lungenversagen. Als Teil seiner Strategie zur Diversifizierung seiner Pipeline hat Relief im März 2021 eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung für die Entwicklung und Vermarktung von ACER-001 mit Acer Therapeutics geschlossen. ACER-001 ist eine proprietäre geschmacksneutrale und den Wirkstoff sofort freisetzende Pulverformulierung von Natriumphenylbutyrat (NaPB) zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen und Leuzinose. Darüber hinaus bringt Reliefs kürzlich abgeschlossene Akquisition von APR Applied Pharma Research eine vielfältige Pipeline von vermarkteten Programmen sowie Programmen in der klinischen Entwicklung in das Unternehmen ein.

RELIEF THERAPEUTICS Holding AG ist an der Schweizer Börse SIX unter dem Symbol RLF gelistet und wird in den UAG an der OTCQB unter dem Symbol RLFTF gehandelt.

Weitere Informationen finden Sie unter www.relieftherapeutics.com.

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REFERENZEN 1. Ah Mew N, et al. Urea cycle disorders overview. Gene Reviews. Seattle, Washington: University of Washington, Seattle; 1993. 2. Häberle J, et al. Suggested guidelines for the diagnosis and management of urea cycle disorders. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2012;7(32). 3. Shchelochkov OA, et al. Barriers to drug adherence in the treatment of urea cycle disorders: Assessment of patient, caregiver and provider perspectives. Mol Genet Metab. 2016;8:43-47.

ACER THERAPEUTICS DISCLAIMER: Diese Pressemitteilung enthält "zukunftsgerichtete Aussagen", die erhebliche Risiken und Ungewissheiten im Sinne des "Safe Harbor" darstellen, der durch die "Private Securities Litigation Reform Act" von 1995 vorgesehen ist. Alle Aussagen, mit Ausnahme von Aussagen zu historischen Fakten, die in dieser Pressemittteilung zur Strategie, zukünftigen Geschäftstätigkeit, Zeitplänen, der zukünftigen Finanzlage, zukünftigen Umsätzen, prognostizierten Ausgaben, Einreichungen, Maßnahmen oder Genehmigungen bei Zulassungsbehörden, zur Cash-Positionen, Liquidität, den Aussichten, Plänen und Zielen des Managements sind zukunftsgerichtete Aussagen. Beispiele für solche Aussagen sind, ohne darauf beschränkt zu sein, Aussagen über das Potenzial unserer Produktkandidaten, Krankheiten sicher und wirksam zu behandeln und zur Vermarktung zugelassen zu werden; die Geschäfts- oder Marktchancen eines unserer Produktkandidaten in jeder Zielindikation und in jedem Territorium; unsere Fähigkeit, das zur Finanzierung der Entwicklungsprogramme für unserer verschiedenen Produktkandidaten erforderliche zusätzliche Kapital zu beschaffen; die Reichweite unseres Kapitals zur Unterstützung unserer zukünftigen Geschäftstätigkeit und unsere Fähigkeit, klinische Studien und Zulassungsanträge erfolgreich zu finanzieren, zu initiieren und abzuschließen; die Fähigkeit, unsere geistigen Eigentumsrechte zu schützen; unsere Strategie und unseren Geschäftsfokus; und Aussagen über die Entwicklung, den erwarteten Zeitplan und das kommerzielle Potenzial jedes unserer Produktkandidaten. Möglicherweise erreichen wir die Pläne, die Ziele oder die Erwartungen oder Prognosen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen offengelegt werden, nicht tatsächlich, und Sie sollten sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Solche Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen des Managements und beinhalten Risiken und Unsicherheiten. Die tatsächlichen Ergebnisse und Leistungen können aufgrund vieler Faktoren erheblich von den zukunftsgerichteten prognostizierten Aussagen abweichen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit der Fähigkeit, die zukünftige Barmittelverwendung und Reserven, die für zukünftige Eventualverbindlichkeiten und Geschäftstätigkeiten erforderlich sind, zu prognostizieren, die Verfügbarkeit ausreichender Ressourcen zur Finanzierung der Entwicklungsprogramme unserer verschiedenen Produktkandidaten und zur Erfüllung unserer Geschäftsziele und betrieblichen Anforderungen, die Tatsache, dass die Ergebnisse früherer Untersuchungen und Studien möglicherweise keine Vorhersagen für zukünftige klinische Studienergebnisse treffen, der gebotene Schutz und die Marktexklusivität durch unser geistiges Eigentum, Risiken im Zusammenhang mit der Arzneimittelentwicklung und dem behördlichen Zulassungsverfahren, einschließlich des Zeitpunkts und den Anforderungen von behördlichen Maßnahmen, sowie der Auswirkungen von Wettbewerbsprodukten und technologischen Veränderungen. Wir lehnen jegliche Absicht oder Verpflichtung ab, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum ihrer Veröffentlichung bestehen. Es sollten immer auch zusätzliche Angaben hinzugezogen werden, die wir in unseren Unterlagen zur Einreichung bei der amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde "Securities and Exchange Commission" ("SEC") machen, einschließlich unserer Quartalsberichte auf Formular 10-Q und unseres Jahresberichts auf Formular 10-K. Diese Dokumente können kostenlos unter http://www.sec.gov eingesehen und heruntergeladen werden.

RELIEF DISCLAIMER: Diese Mitteilung enthält im Hinblick auf die RELIEF THERAPEUTICS Holding AG und ihre geschäftlichen Aktivitäten ausdrücklich oder implizit zukunftsgerichtete Aussagen. Die hier angegebenen Ergebnisse können weder für die Ergebnisse zukünftiger und größerer klinischer Studien für ACER-001 zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Leuzinose (MSUD) indikativ sein noch darauf hinweisen, ob die laufenden Studien in der fortgeschrittenen klinischen Entwicklung mit Reliefs Leitverbindung RLF-100(TM) (Aviptadil) zur Behandlung von COVID-19-bedingtem Lungenversagen erfolgreich sein werden. Diese Aussagen beinhalten bestimmte bekannte und unbekannte Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistungen und die Erfolge der RELIEF THERAPEUTICS Holding AG wesentlich von den zukünftigen Ergebnissen, Leistungen oder Erfolgen abweichen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen explizit oder implizit zum Ausdruck gebracht werden. RELIEF THERAPEUTICS Holding AG macht diese Mitteilung zum Datum der heutigen Veröffentlichung und verpflichtet sich nicht, die hierin enthaltenen, in die Zukunft gerichteten Aussagen aufgrund neuer Informationen oder künftiger Ereignisse bzw. aus anderweitigen Gründen zu aktualisieren.

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Quelle: dpa-Afx