^Pratteln, Schweiz, 2. Juni 2026 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt heute bekannt, dass AGAMREE vom südkoreanischen Ministerium für Lebensmittelsicherheit und Arzneimittel (MFDS) die Orphan-Drug-Designation (ODD) und die Global Innovative Products on Fast Track (GIFT)-Designation für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erhalten hat. Diese Ausweisungen erkennen den erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf bei DMD-Patienten in Südkorea an, wo derzeit keine alternative Behandlung verfügbar ist. Die GIFT-Ausweisung ist ein beschleunigtes Zulassungsverfahren, das den üblichen Zeitaufwand für die behördliche Prüfung von 120 auf 90 Arbeitstage verkürzen kann und damit den Zugang zu AGAMREE für Patienten mit dieser schwerwiegenden Erkrankung potenziell beschleunigt. Nxera plant, im Laufe des Jahres 2026 einen Antrag auf Marktzulassung in Südkorea einzureichen. Der Lizenzpartner Nxera Pharma Co., Ltd. ("Nxera") hält gemäß einer im Januar 2026 (https://www.santhera.de/assets/files/press-releases/260108-Santhera-Japan- Licensing_Ger_Final.pdf) geschlossenen Lizenzvereinbarung die Exklusivrechte an AGAMREE für Japan, Südkorea, Australien und Neuseeland. Santhera erhält Umsatz- und Meilensteinzahlungen sowie Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz von AGAMREE in den lizenzierten Gebieten. Über AGAMREE® (Vamorolon) AGAMREE ist ein dissoziatives Kortikosteroid, das für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassen ist. Es bindet selektiv an den Glukokortikoidrezeptor und löst durch Hemmung der NF-?B-vermittelten Gentranskription eine entzündungshemmende Wirkung aus, während es gleichzeitig eine verminderte Transaktivierung anderer Gene bewirkt(1). AGAMREE ist kein Substrat für 11-?-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD)-Enzyme, die an der lokalen Verstärkung der Glukokortikoidaktivität im Gewebe beteiligt sind und mit der Kortikosteroid-assoziierten Toxizität in Verbindung gebracht werden(2,3). Dieses pharmakologische Profil bildet die Grundlage für seine Einstufung als dissoziatives Kortikosteroid, das darauf ausgelegt ist, die entzündungshemmende Wirksamkeit zu erhalten und gleichzeitig die systemischen Effekte zu reduzieren, die mit einer langfristigen konventionellen Kortikosteroidtherapie verbunden sind(1-3). In der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD erreichte AGAMREE seinen primären Endpunkt und zeigte nach 24 Wochen eine statistisch signifikante Verbesserung der Geschwindigkeit beim Aufstehen (Time to Stand, TTSTAND) im Vergleich zu Placebo (p = 0,002)(4). Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen waren Cushing-ähnliche Symptome, Erbrechen, Gewichtszunahme, gesteigerter Appetit und Reizbarkeit; die meisten waren leicht bis mittelschwer(1). Langzeitdaten aus bis zu acht Jahren AGAMREE-Behandlung wurden auf der klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA) im März 2026 vorgestellt(5,6). In Propensity-Score-gepaarten Analysen zeigte AGAMREE eine dauerhafte Wirksamkeit, die mit der von Standard- Kortikosteroiden vergleichbar war, sowie ein differenziertes Sicherheitsprofil: eine geringere Inzidenz von Wirbelkörperfrakturen im Vergleich zu mit Deflazacort behandelten Kohorten (8,1 % vs. 41,9 %; p = 0,0082)(5); eine aufrechterhaltene normale Wachstumsentwicklung mit einem mittleren Größenvorteil von 12,17 cm bei einer Körpergrösse von im Vergleich zu herkömmlichen Kortikosteroiden (p °

Quelle: dpa-Afx