Reliefs Partner Acer Therapeutics plant nach vorbereitendem Treffen mit der FDA die Einreichung des Zulassungsantrags für ACER-001 in Q3 2021

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25.05.2021 / 07:00

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Reliefs Partner Acer Therapeutics plant nach vorbereitendem Treffen mit der FDA die Einreichung des Zulassungsantrags für ACER-001 in Q3 2021

NEWTON, MA, USA und GENF, SCHWEIZ - 25. Mai 2021 - Acer Therapeutics Inc. (Nasdaq: ACER) ("Acer"), ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Therapien zur Behandlung schwerwiegender, seltener und lebensbedrohlicher Krankheiten mit erheblichem medizinischem Bedarf konzentriert, und RELIEF THERAPEUTICS Holding AG (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF) ("Relief"), ein biopharmazeutisches Unternehmen, dessen Lead-Wirkstoffkandidat, RLF-100(TM) (Aviptadil), sich in fortgeschrittener klinischer Entwicklung zur Behandlung von Patienten mit schwerer COVID-19-Erkrankung befindet, gaben heute das Ergebnis des vorbereitenden Treffens von Acer mit der US-amerikanischen Zulassungsbehörde (Food and Drug Administration, FDA) zur Einreichung eines Zulassungsantrags (New Drug Application, NDA) für ACER-001 zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen bekannt. ACER-001 ist eine proprietäre multipartikuläre Pulverformulierung von Natriumphenylbutyrat (NaPB), die zum einen geschmacksneutral ist und zum anderen den Wirkstoff sofort freisetzt. ACER-001 wird in Zusammenarbeit mit Relief entwickelt.

Der Zweck des Prä-NDA-Treffens bestand darin, den Inhalt des geplanten Zulassungsantrags von Acer zu erörtern. Basierend auf dem Feedback der FDA sind die Unternehmen der Auffassung, dass das vorgeschlagene Datenpaket für eine Einreichung gemäß Abschnitt 505 (b) (2) des Zulassungsprozesses für ACER-001 zur Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen ausreichend sein wird. Nach der Einreichung des Zulassungsantrags und der erklärten Akzeptierung durch die FDA wird die FDA eine sorgfältige inhaltliche Überprüfung durchführen, bevor sie über den Antrag entscheidet.

"Wir sind mit dem Ergebnis unseres kürzlich stattgefundenen Prä-NDA-Treffens mit der FDA sehr zufrieden. Das Treffen hat uns in unserer Überzeugung bestärkt, dass die Studien und Datenpakete, die wir in unseren geplante Zulassungsantrag für ACER-001 aufnehmen wollen, für die Einreichung der Zulassung ausreichend sein sollten", sagte Chris Schelling, CEO und Gründer von Acer. "Wir sind nach wie vor gut im Zeitplan, um die Einreichung des Zulassungsantrags im dritten Quartal 2021 abzuschließen, vorausgesetzt, wir können uns bis dahin mit der FDA über unseren ersten pädiatrischen Studienplan (iPSP) einigen."

Jack Weinstein, CFO und Treasurer von Relief Therapeutics, ergänzte: "Das Ergebnis des Prä-NDA-Treffens mit der FDA ist höchst ermutigend und markiert einen wichtigen Meilenstein in der Entwicklung und potenziellen weltweiten Vermarktung von ACER-001. Wir sind mit dem Fortschritt des ACER-001-Programms sehr zufrieden und freuen uns darauf, mit dem Acer-Team zusammenzuarbeiten, um möglicherweise eine Alternative zu bestehenden NaPB-basierten Therapien auf den Markt zu bringen."

ACER-001 ist ein Produktkandidat in der Entwicklung, das zur Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen untersucht wird und bisher nicht von der US-amerikanischen FDA zugelassen wurde. Es kann nicht garantiert werden, dass die FDA einen Zulassungsantrag (New Drug Application, NDA) zur Einreichung und Überprüfung akzeptieren wird, oder, falls er eingereicht wird, auch genehmigen wird.

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ÜBER HARNSTOFFZYKLUSSTÖRUNGEN ("UREA CYCLE DISORDERS", UCDS)

UCDs sind eine Gruppe von Störungen, die durch genetische Mutationen verursacht werden und zu einem Mangel an einem der sechs Enzyme führen, die den Harnstoffzyklus katalysieren. Dies kann zu einer übermäßigen Anreicherung von Ammoniak im Blutkreislauf führen, einer als Hyperammonämie bekannten Erkrankung. Akute Hyperammonämie kann Lethargie, Schläfrigkeit, Koma und Multiorganversagen verursachen, während chronische Hyperammonämie zu Kopfschmerzen, Verwirrtheit, Lethargie, Entwicklungsstörungen, Verhaltensänderungen sowie Lern- und kognitiven Defiziten führen kann. Häufige Symptome einer akuten und chronischen Hyperammonämie sind auch Anfälle und psychische Symptome.1,2

Die derzeitige Behandlung von UCDs besteht aus einer diätischen Ernährung zur Begrenzung der Ammoniakproduktion in Verbindung mit Medikamenten, die alternative Wege zur Entfernung von Ammoniak aus dem Blutkreislauf bieten. Einige Patienten benötigen möglicherweise auch eine individuelle Ergänzungstherapie mit verzweigtkettigen Aminosäuren.

Gegenwärtige medizinische Behandlungen für UCDs umfassen die Stickstofffänger RAVICTI(R) (Glycerinphenylbutyrat, GPB) und BUPHENYL(R) (Natriumphenylbutyrat, NaPB). Gemäß einer in Molecular Genetics and Metabolism Reports veröffentlichten Studie von Shchelochkov et al. aus dem Jahr 2016, konnte gezeigt werden, dass Stickstoff-abfangende Medikamente bei einigen Patienten mit UCDs wirksam zur Kontrolle des Ammoniakspiegels beitragen können. Allerdings wird die Behandlung häufig nicht eingehalten. Als Gründe für die Nichteinhaltung werden bei einigen Medikamenten der unangenehme Geschmack, die Häufigkeit, mit der die Arzneimittel eingenommen werden müssen, die Anzahl der Pillen und die hohen Kosten der Medikamente angeführt.3

ÜBER ACER-001

ACER-001 ist eine proprietäre Pulverformulierung von Natriumphenylbutyrat (NaPB). Die Formulierung ist sowohl geschmacksneutral als auch sofort freisetzend. ACER-001 wird unter Verwendung eines Mikroverkapselungsverfahrens zur Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, einschließlich Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Leuzinose (MSUD), entwickelt. ACER-001-Mikropartikel bestehen aus einem zentralen Kern, einer Wirkstoffschicht und einer geschmacksmaskierenden Hülle, die sich schnell im Magen auflöst, was den bitteren Geschmack neutralisiert und zugleich eine schnelle systematische Freisetzung ermöglicht. Bei erfolgreicher Zulassung könnte ACER-001 aufgrund seiner geschmacksneutralen Eigenschaften eine überzeugende Alternative zu bestehenden NaPB-basierten Behandlungen darstellen, da der mit NaPB verbundene unangenehme Geschmack als häufigster Grund für den Abbruch dieser Behandlungen durch den Patienten angeführt wird3. Acer hat von der FDA die Orphan Drug Designation für die Indikation Leuzinose erhalten. ACER-001 befindet sich zurzeit in der klinischen Prüfung und seine Sicherheit und Wirksamkeit wurden bisher noch nicht nachgewiesen. Es gibt keine Garantie dafür, dass dieser Produktkandidat die U.S. FDA-Zulassung bekommen wird oder für die untersuchten Anwendungen im Handel erhältlich sein wird.

ÜBER ACER THERAPEUTICS Acer ist ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den Erwerb, die Entwicklung und Kommerzialisierung von Therapien zur Behandlung von schweren seltenen und lebensbedrohlichen Erkrankungen mit erheblichem medizinischem Bedarf konzentriert. Acers Pipeline unfasst vier Programme: ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, darunter Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Leuzinose (Ahornsirupkrankheit, MSUD); EDSIVO (TM) (Celiprolol) zur Behandlung des vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms (vEDS) bei Patienten mit einer bestätigten Typ-III-Kollagenmutation (COL3A1); ACER-801 (Osanetant) zur Behandlung von induzierten vasomotorischen Symptomen (iVMS); und ACER-2820 (Emetin), eine auf den Wirt gerichtete Therapie gegen eine Vielzahl von Infektionskrankheiten, einschließlich COVID-19. Das Unternehmen geht davon aus, dass jeder von Acers Produktkandidaten ein vergleichsweise risikoarmes Profil hat, da er entweder ein oder mehrere der folgenden Charakteristika aufweist: ein günstiges Sicherheitsprofil, klinische Proof-of-Concept Daten, eine mechanistische Differenzierung und/oder eine beschleunigte Entwicklung durch spezifische von der U.S. FDA festgelegte Programme und Verfahren. Am 19. März hat Acer mit Relief Therapeutics eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung zur weltweiten Entwicklung und Vermarktung von ACER-001 geschlossen.

Weitere Informationen finden Sie unter www.acertx.com.

ÜBER RELIEF THERAPEUTICS HOLDING AG

Relief fokussiert sich primär auf klinische Projekte auf Basis von Molekülen, die bereits eine längere klinische Entwicklung und Anwendung am Patienten durchlaufen haben oder für deren Entwicklung es starke wissenschaftliche Gründe gibt. Der Lead-Wirkstoffkandidat von Relief, RLF-100(TM) (Aviptadil), eine synthetische Form des Vasoaktiven intestinalen Peptids (VIP), befindet sich in den USA in der späten klinischen Entwicklung zur Behandlung von COVID-19-bedingten akutem Lungenversagen. Als Teil seiner Strategie zur Diversifizierung seiner Pipeline hat Relief im März 2021 eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung für die weltweite Entwicklung und Vermarktung von ACER-001 mit Acer Therapeutics geschlossen. ACER-001 ist eine proprietäre geschmacksneutrale und den Wirkstoff sofort freisetzende Pulverformulierung von Natriumphenylbutyrat (NaPB) zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen und Leuzinose.

RELIEF THERAPEUTICS Holding AG ist an der Schweizer Börse SIX unter dem Symbol RLF gelistet und wird in den UAG an der OTCQB unter dem Symbol RLFTF gehandelt. Weitere Informationen finden Sie unter www.relieftherapeutics.com.

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REFERENZEN

1. Ah Mew N, et al. Urea cycle disorders overview. Gene Reviews. Seattle, Washington: University of Washington, Seattle; 1993.

2. Häberle J, et al. Suggested guidelines for the diagnosis and management of urea cycle disorders. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2012;7(32).

3. Shchelochkov OA, et al. Barriers to drug adherence in the treatment of urea cycle disorders: Assessment of patient, caregiver and provider perspectives. Mol Genet Metab. 2016;8:43-47.

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Diese Pressemitteilung enthält "zukunftsgerichtete Aussagen", die erhebliche Risiken und Ungewissheiten im Sinne des "Safe Harbor" darstellen, der durch die "Private Securities Litigation Reform Act" von 1995 vorgesehen ist. Alle Aussagen, mit Ausnahme von Aussagen zu historischen Fakten, die in dieser Pressemittteilung zur Strategie, zukünftigen Geschäftstätigkeit, Zeitplänen, der zukünftigen Finanzlage, zukünftigen Umsätzen, prognostizierten Ausgaben, Einreichungen, Maßnahmen oder Genehmigungen bei Zulassungsbehörden, zur Cash-Positionen, Liquidität, den Aussichten, Plänen und Zielen des Managements sind zukunftsgerichtete Aussagen. Beispiele für solche Aussagen sind, ohne darauf beschränkt zu sein, Aussagen zu den Vorteilen und Ergebnissen des Kooperations- und Lizenzvereinbarung zwischen Acer und Relief in Zusammenhang mit ACER-001; dem Potenzial von ACER-001 zur Bekämpfung von Krankheiten; der Reichweite der Kapitals von Acer zur Unterstützung seiner künftigen Geschäftstätigkeit und seine Fähigkeit, seine Entwicklungsprogramme erfolgreich fortzusetzen; der Fähigkeit von Acer, das zusätzliche Kapital zu sichern, das zur Finanzierung seiner Entwicklungsprogramme mit verschiedenen Produktkandidaten erforderlich ist; zur Entwicklung und dem kommerziellen Potenzial von Acers Produktkandidaten, einschließlich ACER-001. ACER kann die Pläne möglicherweise nicht tatsächlich verwirklichen, die Absichten nicht ausführen oder die in den zukunftsgerichteten Aussagen offenbarten Erwartungen oder Prognosen nicht erfüllen, und Sie sollten sich nicht unangemessen auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Diese Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen des Managements und beinhalten Risiken und Unsicherheiten. Die tatsächlichen Ergebnisse und Leistungen können aufgrund vieler Faktoren erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen prognostizierten Ergebnissen abweichen, einschließlich, jedoch nicht ausschließlich, Risiken und Ungewissheiten im Zusammenhang mit Acers Fähigkeit, von den Ergebnissen des Kooperations- und Lizenzvertrags mit Relief zu profitieren und diese zu erzielen, die künftige Liquiditätsverwendung und die für mögliche künftige Verbindlichkeiten und Geschäftsvorgänge erforderlichen Rückstellungen zu prognostizieren, ausreichende Ressourcen zur Finanzierung seiner verschiedenen Entwicklungsprogramme für Produktkandidaten und zur Erfüllung seiner Geschäftsziele und betrieblichen Anforderungen zur Verfügung zu haben, und aufgrund der Tatsache, dass die Ergebnisse früherer Studien möglicherweise keine Vorhersage für zukünftige Ergebnisse klinischer Studien treffen, der Schutz und die Marktexklusivität durch Acers geistiges Eigentum sowie Risiken im Zusammenhang mit der Arzneimittelentdeckung und dem Zulassungsverfahren, sowie der Auswirkung von Produkten von Wettbewerbern und technologischen Veränderungen. Acer lehnt jede Absicht oder Verpflichtung ab, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum bestehen, an dem sie gemacht wurden. Es sollten immer auch zusätzliche Angaben hinzugezogen werden, die Acer in seinen Unterlagen zur Einreichung bei der amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde "Securities and Exchange Commission" ("SEC") veröffentlicht, einschließlich seiner Quartalsberichte auf Formular 10-Q und seines Jahresberichts auf Formular 10-K. Die Dokumente können kostenlos unter http://www.sec.gov eingesehen heruntergeladen werden.

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Quelle: dpa-Afx